Zynerba Pharmaceuticals обявява положителни положителни резултати от отворената проучвателна фаза 2 на Zygel ЯРКО проучване при разстройство на аутистичния спектър - хипноза за отслабване

- Zynerba ще бъде домакин на конферентен разговор и уебкаст днес, 27 май 2020 г. от 8:30 ч. ET -

DEVON, PA, 27 май 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Zynerba Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ZYNE), лидерът в иновативните трансдермални канабиноидни терапии, произведени в аптеките за редки и почти редки
невропсихиатрични разстройства, днес обяви положителни положителни резултати от проучвателната и отворена фаза 2 на BRIGHT (An Open-Laбел Толеrа БАзлъжа
и проучване на ефикасността на ZYN002, прилаган като трансдермално жел до Сзildren и Adolescenтs с разстройство от аутистичния спектър).

Проучването е предназначено да оцени безопасността, поносимостта и ефикасността на Zygel при педиатрични и юношески пациенти с нарушения на аутистичния спектър (ASD). Zygel е прилаган на пациенти
умерени до тежки симптоми на ASD като допълваща терапия към техния стандарт на лечение, като се използват различни оценки на ефикасността. Констатациите от главния процес, публикувани днес, са както следва:

Подскалите за петте отклонения в поведението - общност (ABC-C) и скала за тревожност, оценена от родителите - разстройство от аутистичния спектър (PRAS-ASD) бяха статистически значими
и клинично значими подобрения на 14-седмично лечение от изходното ниво;
Резултатите, наблюдавани при други изходни мерки за ефикасност, включително глобални клинични впечатления - скала за подобрение (CGI-I), подкрепят резултатите от субскалата, наблюдавани в ABC-C;
Zygel се понася добре в това проучване, без да се съобщават сериозни или тежки нежелани събития.

„Ние сме много насърчени от убедителните резултати от проучването BRIGHT и очакваме с нетърпение да се срещнем с FDA, за да обсъдим клиничната пътека за разработване на Zygel за лечение на

поведенчески симптоми на ASD през втората половина на тази година “, каза Армандо Анидо, главен изпълнителен директор на Zynerba. „Нашата цел е да разработим Zygel за пациенти с
Инвалидизиращи невропсихиатрични разстройства, включително ASD, Fragile X синдром, 22q и DEE. Благодаря на пациентите, семействата, лекарите, клиничния персонал и екипа на Zynerba за подкрепата
това ключово проучване при ASD. "

Изучаване на дизайн

В ЯРКОТО 14-седмично открито проучвателно проучване фаза 2 са включени 37 пациенти с ASD на едно клинично място. Опитът е предназначен за оценка на безопасността, поносимостта и ефикасността на Zygel
при деца и юноши на възраст от три до 17 години с ASD, както е потвърдено от диагностичните критерии DSM-5. Записаните пациенти са получавали дози, базирани на теглото, от 250 mg или 500 mg на ден Zygel.

Разположение на пациента и изходни демографски данни

Тридесет и седем (37) пациенти бяха включени в проучването и са включени в анализа на безопасността. Един пациент е загубен за проследяване без оценка на ефикасността след лечението и следователно,
тридесет и шест (36) пациенти са включени в анализите на ефикасността. Двадесет и осем (28) пациенти завършиха 14-седмичното проучване. Честотата на отпадане е в съответствие с други проучвания с ASD.

Средната възраст на пациентите, включени в проучването, е 9,2 години, а тридесет и четири (92%) от пациентите са мъже. Пациентите тежат между 15 и 108 килограма (средно = 41,6; медиана = 30,2). Междувременно
при диагностициране при тази популация е било 5,4 години. Използвайки Графика за диагностично наблюдение на аутизма (ADOS-2), 94% от включените пациенти са имали умерени до тежки симптоми на ASD. Средната базова линия
Резултатът от скалата за раздразнителност ABC-C от 30,3 потвърждава тежестта на включената популация пациенти. Деветдесет и два процента (92%) от пациентите са участвали в проучването, използвайки поне един
основното лекарство. Шестдесет и пет процента (65%) от пациентите са приемали поне едно психотропно лекарство, например антидепресанти, анксиолитици и антипсихотици.

Резултати от висок клас ефективност

Проучването оценява няколко оценки на ефективността, включително ABC-C, PRAS-ASD, родители с индекс на стрес на аутизма, мярка за въздействие на аутизма (AIM) и обща клинична тежест на впечатлението (CGI-S) и
Подобрение (CGI-I). Подскалата на раздразнителност ABC-C е използвана като основа за одобрение на двата атипични антипсихотици, посочени за ASD.

Резултатите от всяка от ABC-C подскалите след 14 седмици лечение със Zygel са както следва: